上海药物所甘勇/俞淼荣联合浙江大学胡国庆揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的关键作用

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近日， 中国科学院上海药物研究所甘勇研究员、俞淼荣副研究员与浙江大学胡国庆教授团队 合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 “Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes” 的研究论文。该研究结合理论建模和实验研究深入 揭示了 胆固醇 在调控外泌体递释RNA药物中的关键作用及其背后的机制 ， 并开发出高效的 工程化外泌体RNA递释系统 ，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 近年来，RNA干扰 （RNAi） 技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。然而，RNA的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。虽然已有如N-乙酰半乳糖胺 （GalNAc） 和脂质纳米颗粒 （LNP） 等RNA递释系统在临床使用，但它们在细胞内溶酶体的逃逸效率仍然较低 （仅为1- ………………………………