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miRNA获诺奖:这个赛道都有哪些biotech?

医药笔记  · 公众号  ·  · 2024-10-08 08:53

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▎Armstrong 2024年10月7日,诺贝尔生理学 或医学奖被授予给microRNA(miRNA)域做出突破性贡献的Victor Ambros教授和Gary Ruvkun教授,这两位学者发现了microRNA及其在转录后基因调控中的作用。 核酸药物领域,mRNA、siRNA、ASO等都已经成药并受到业界广泛关注,miRNA似乎还相对小众,那么这个赛道都有哪些主要的Biotech呢? 截至目前,约有十几款miRNA药物(部分为靶向并抑制miRNA,另一部分则为miRNA类似物)进入临床阶段,适应症覆盖实体瘤、亨廷顿病、NASH、心衰、丙肝等, 递送系统也是miRNA药物开发的关键环节之一。 Abivax  Abivax为纳斯达克上市公司,目前市值为6亿美元。Abivax核心管线Obefazimod,可以选择性上调miR-124,用于治疗炎症性肠病。 Regulus Therapeutics Regulus Therapeutics为纳斯达克上市公司,目前市值1亿美元,首付管线为RGLS8429,靶向并抑制miR-17,用于治疗常 ………………………………

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