肺部基因编辑新突破！SORT-LNP首次实现肺部干细胞基因编辑，单次疗效长达22个月！

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基因编辑技术被认为是医学领域的一项革命性进展，能够为多种疾病提供持久的治疗方法。尽管靶向递送至分化细胞，如肝细胞和T细胞取得了进展，但基因编辑在体内递送到干细胞仍具有挑战。 要实现持久的治疗反应，可能需要在 组织驻留干细胞 中进行编辑 ，以克服分化细胞中定期出现的修复DNA丢失。 肺直接接触外部的“恶劣”环境，具备了超强的防御机制，可有效清除各种颗粒物和病原体。但这也为经由气道的治疗带来了阻碍。理论上来说，由CFTR单基因失活突变导致的囊性纤维化 （CF） 非常适合基因治疗，但超过27项基因疗法都未能突破坚固的肺屏障而败走。 2024年6月13日， Recode Therapeutics联合德克萨斯大学西南医学中心科学团队 ，在《 Science 》发表了一篇研究文章， 利用Lung SORT LNPs递送系统，通过静脉给药从基底膜一侧进入肺部，将 腺嘌 ………………………………