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Cell:整合效率超 60%,中国科学院李伟/周琪等破解数十年难题,实现全 RNA 介导的基因精准写入

生信宝典  · 公众号  · 生物  · 2024-07-21 21:00

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基于 CRISPR/Cas9 的基因编辑工具素有「生命魔剪」之称,掀起了生命科学领域一场又一场波澜壮阔的革命。 靶向基因整合对基因治疗和基础研究是至关重要的。数年以来,实现由双链断裂触发的大型转基因的高保真靶向整合存在着不容忽视的难度。即使是基于微同源介导末端连接(MMEJ)的 方法,在哺乳动物细胞中介导大的外源 DNA 的靶向整合,依然效率低下。 为攻克上述难题, 北京干细胞与再生医学研究院/中国科学院动物研究所李伟研究员与周琪院士团队 开展了一系列承上启下的工作,2022 年 8 月 25 日在 Science 杂志发表研究论文 A sustainable mouse karyotype created by programmed chromosome fusion, 成功地探索出在哺乳动物中大规模改造内源性或外来  DNA 的潜在途径,开发染色体编辑新技术,在全球范围内首次获得全新核型小鼠。 时隔不到一年,2023 年 7 月 ………………………………

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