一针 3000 万，能买上海一套江景房！屡次刷新世界最贵药记录，它凭什么？

主要观点总结

本文介绍了辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获得欧盟委员会和FDA批准的情况，讨论了其价格高昂所引发的争议。文章详细阐述了Durveqtix的机制、疗效及安全性，并探讨了基因疗法价格高昂的原因。此外，文章还介绍了细胞基因疗法在药物研发中的投入与回报，以及一些基因疗法产品的市场表现。

关键观点总结

关键观点1: Durveqtix获得欧盟委员会和FDA批准，成为治疗B型血友病的基因疗法。

Durveqtix是辉瑞公司研发的一种基因疗法，能够一次性治疗大多数B型血友病患者。然而，其价格高昂引发了争议，每剂次价格高达350万美元。

关键观点2: 基因疗法的价格引发争议。

基因疗法的价格通常非常昂贵，部分原因在于研发成本高昂，以及企业需要平摊利润和研发利用。尽管单次基因治疗的价格很高，但从长远来看，基因疗法可能比分终生使用传统疗法更加经济。

关键观点3: 细胞基因疗法的收入来源不仅仅在于患者，还在于保险。

部分药企通过与保险公司合作，通过分期付款或按疗效付款等方式来降低治疗费用。此外，一些罕见病的基因疗法由于疗效显著，市场表现较好，销售额较高。

文章预览

本文作者：缇娜 上个月，辉瑞的血友病基因疗法 Durveqtix 获得欧盟委员会有条件批准，而在此之前，这款药已于今年 4 月获 FDA 批准上市。 EMA 官网截图 对于 B 型血友病患者来说，这种一次性基因治疗无疑是具有极大吸引力的——仅需一次，就能让绝大多数患者恢复正常生活。 但伴随着期待，质疑声也络绎不绝，原因很简单——价格太高了。 一支能买上海江景房，疗效究竟如何？ 根据辉瑞公开的信息，Durveqtix 预计每剂次价格为 350 万美元（约合人民币 2493 万元），追平了此前获批的 另一款 B 型血友病基因治疗药物 Hemgenix 。 目前，在全球已公开的「全球十大最贵药物」中 [3] ，Durveqtix 与 Hemgenix 并列第二 ，仅次于定价 425 万美元（约合人民币 3028 万元）的 全球最贵药 Lenmeldy 。 此前全球最贵药 Lenmeldy 获批官网公告 Durveqtix 凭什么这么贵？这要从这 ………………………………