烨辉医药白血病1类新药拟纳入突破性治疗品种

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12月16日， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，烨辉医药申报的1类新药BN104片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为用于治疗 携带 KMT2A 重排和/或 NPM1 突变的复发/难治性急性白血病 。公开资料显示， BN104是烨辉医药首个自主研发项目，为一款 新型、高选择性的口服Menin抑制剂 。 该产品曾获美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）和复发/难治急性白血病 。 截图来源：CDE官网 急性白血病是由 MLL 重排或 NPM1 突变所驱动，而这两种变异所导致的异常基因表达则依赖于由 MEN1 基因编码的Menin蛋白维持。 研究发现， 破坏Menin-MLL的相互作用，可以阻止 MLL 基因重排白血病细胞的生长 。因此， Menin抑制剂目前被认为是又一个靶向治疗急性白血病的潜在突破性治疗方法，尤其是对那些携带 MLL 基因重排或 NPM1 ………………………………