有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发

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▎药明康德内容团队报道 今日（ 9月2日），锐正基因 （Accuredit） 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发， 通过 脂质纳米颗粒（ LNP ） 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对 TTR 基因进行编辑，从而 阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 由于 体内基因 编辑药物 有潜力 终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病 ，有望为 患者带来新的治疗方法 。 此外，据锐正基因公开资料介绍，该公司开发的体内基因技术平台 以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体 ， 不需使用病毒和细胞，有望大幅度降低新药研发生产成本 。 2024年6月，锐正基因在美国圣 ………………………………