晚期癌症被治愈！CAR-T让患者活了18年

主要观点总结

文章介绍了参与CAR-T疗法I期临床试验的晚期神经母细胞瘤患者，在经过治疗后存活超过13年的案例。其中一名患者创造了医学奇迹，存活时间长达18.2年，且结婚后生子。研究人员指出部分患者可能已被彻底治愈。此疗法为神经母细胞瘤治疗带来变革性影响，尽管存在部分细节数据缺失，但长期随访未显示CAR-T细胞治疗导致肿瘤的长期后果。尽管CAR-T在实体瘤治疗上的疗效尚待提高，但其潜力仍受到医生和研究人员的重视。文章还介绍了CAR-T细胞的研发历程、存在的问题以及未来的发展方向。

关键观点总结

关键观点1: CAR-T疗法为神经母细胞瘤患者带来长期生存的希望。

参与试验的晚期神经母细胞瘤患者在治疗后存活超过13年，最久的一名患者无病生存长达18.2年。

关键观点2: CAR-T细胞治疗释放了积极的信号。

尽管存在部分细节数据缺失，但长期随访结果显示CAR-T细胞治疗未导致肿瘤的长期后果，为神经母细胞瘤的治疗带来了变革性影响。

关键观点3: CAR-T细胞治疗在实体瘤领域存在挑战。

实体瘤的免疫抑制微环境和瘤体内部异质性限制了CAR-T细胞的疗效。未来需要运用精准医学手段，针对不同癌种和类型的患者进行分组，找到CAR-T疗法的最佳治疗人群和时机。

关键观点4: CAR-T疗法面临天然缺陷和挑战。

CAR-T疗法的制备复杂、治疗过程繁琐，需要清淋预处理等。同时，神经母细胞瘤的成分复杂，CAR-T细胞难以进入肿瘤内部起到杀伤作用。

关键观点5: CAR-T细胞的研究和开发仍在进行中。

全球范围内，许多研究机构正在展开多维度尝试，如进行“双特异性”设计和双重改造等，以优化CAR构建体和创新治疗组合策略。

文章预览

治疗后，5名晚期神经母细胞瘤患者存活超过13年。研究人员指出，他们可能已经被彻底治愈了。 撰文 |  凌   骏 责编丨汪   航 19年前，一位年仅4岁的美国女孩患上了神经母细胞瘤，在接受标准治疗后肿瘤仍在持续进展，“走投无路”的父母带她参与了一项CAR-T疗法的早期临床试验。 如今，这位女孩创造了一个医学奇迹。18.2年，这是迄今为止CAR-T疗法创造的世界最长存活纪录。她已经结婚生子，多年来没再接受过任何抗癌治疗，医生也检测不到任何肿瘤迹象。 2025年2月17日，美国贝勒医学院等机构的学者在《自然·医学》发布了这一创举，参与试验的19名患者中，7人存活了8年以上，其中3人实现完全缓解。 浙江大学医学院附属儿童医院莫干山院区副院长、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心癌症研究中心主任王金湖教授对“医学界”分析，尽管 ………………………………