2024 年12个特别关注小分子药物

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新的思维方式正在解决长期存在的药物研发问题，2024 年在难以成药的靶点上取得了重大进展，许多公司都在开发 KRAS 突变形式的抑制剂，这是典型的高价值“不可成药”靶点。其中，Revolution Medicines 的 RMC-9805 脱颖而出，它通过三复合分子胶机制共价靶向“不可能的”KRAS(G12D) 突变体。以下是 2024 年 12 个最受欢迎的 Drug Hunter 分子。 １. Revumenib 2024 年 11 月，FDA 批准 Syndax Pharmaceuticals 的口服首创 menin-MLL 蛋白相互作用抑制剂 revumenib 用于治疗 KMT2A 驱动的 AML（急性白血病）。由于 menin-MLL 融合蛋白相互作用的抑制对于具有 KMT2A 易位的 AML 具有选择性，因此不会损害正常的造血功能。 2. Inavolisib 2024 年 10 月，基因泰克公司的 inavolisib 获得 FDA 批准，这是一种 PI3Kα 异构体选择性激酶抑制剂和突变 PI3Kα 突变 p110α 催化亚基的单价降解剂，用于治疗具有 PIK3CA ………………………………