使97%患者症状获一致改善的ASO疗法；多款阿尔茨海默病疗法获积极早期进展…… | 一周盘点

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▎药明康德内容团队编辑 本期看点 1. 治疗天使综合征（Angelman syndrome，AS）的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在一项早期临床试验中使高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。 2. 希望之城（City of Hope）开发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在1期临床试验中使1例患者的前列腺特异性抗原（PSA）水平下降＞90%。 3. 多款治疗阿尔茨海默病的创新疗法获积极早期结果。 药明康德内容团队整理 ION582：布1/2a期临床试验数据   Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其在研ASO疗法ION582治疗天使综合征的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量递增（MAD）部分，并取得 积极成果 。 ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法，旨在抑制 UBE3A 反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的 UBE3A 等位基因以增加患者大脑中U ………………………………