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干细胞治疗帕金森病:哈佛大学的临床前研究给临床试验带来新希望

干细胞者说  · 公众号  ·  · 2025-02-19 09:30
    

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“帕金森病,这个困扰人类多年的神经退行性疾病,终于迎来了新的转机。哈佛大学的研究团队在《Cell Stem Cell》杂志上发布了最新的临床前数据。以下是该研究的详细信息: 研究背景 帕金森病(Parkinson’s Disease, PD)是一种常见的神经退行性疾病,主要特征是中脑多巴胺能神经元的退化。目前的治疗方法无法根治疾病,而基于hiPSC的自体细胞疗法为帕金森病的治疗提供了新的希望。 临床前研究 1.细胞来源与重编程:研究团队从四名散发性帕金森病患者的皮肤成纤维细胞中,通过体重编程技术成功生成了多个临床级hiPSC。 2.细胞分化:利用优化的21天方案,将hiPSC分化为中脑多巴胺能细胞(mDAC)。 3.细胞评估:对这些细胞进行了全面的评估,包括全基因组/外显子组测序、RNA测序以及体内研究。其中,体内研究包括一项符合药物非临床研究质量管理规 ………………………………

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