刘茂柏：关注罕见心血管疾病负担，促进梗阻性肥厚型心肌病药物可及

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国家医保局前不久公布了国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查药品名单，共有244个目录外药品、196个目录内药品通过形式审查，延续过去目录调整的做法，罕见疾病药物同样是2024年医保目录调整的一个重要方面。截至目前，已有36款罕见病药物进入医保目录，显示出支付端对于对罕见疾病群体的支持。 医学科技的进步，新的治疗方法和药物不断涌现，为患者带来了新的希望。如今，罕见的心血管疾病越来越受到公众关注。在中国，特发性心肌病作为一种以遗传为主的原发性心肌病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。 作为特发性心肌病的一种亚表型，肥厚型心肌病（HCM）主要由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的原发性心肌病。全球范围来看，权威罕见病数据库Orphanet已 ………………………………