Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病

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来源  | 生物世界        撰文丨nagashi 编辑丨王多鱼 题图丨EzumeImages/iStock/Getty Images Plus 血液 是生命的源泉，是人体至关重要的运输载体，缺少或病变都会导致致命后果。其中， 镰状细胞病 （SCD） 是一种普遍的、危及生命的血液疾病，可归因于 β-血红蛋白 的遗传突变。利用CRISPR-Cas9基因编辑技术诱导 胎儿血红蛋白 （HbF） 的产生，能够有效治疗镰状细胞病，该疗法 （ Casgevy疗法 ） 已获得FDA批准上市，但该疗法涉及对DNA的基因编辑，而且售价高达220万美元。 我们能否开发出一种小分子诱导剂，来安全有效的诱导 胎儿血红蛋白 （HbF） 的产生呢？ 2024年7月4日，国际制药巨头 诺华公司 的研究人员在  Science  期刊发表了题为： A molecular glue degrader of the WIZ transcription factor for fetal hemoglobin induction  的研究论文。 该研究开发了小分子药物—— dWIZ1 和 dW ………………………………