有望一次性治愈遗传疾病，Intellia启动mRNA-LNP体内基因编辑疗法3期临床

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2024年10月7日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 （Jennifer Doudna） 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics宣布， 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 （HAE） 的全球关键HAELO 3期研究。 NTLA-2002 是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法， 通过脂质纳米颗粒 （LNP） 以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性抑制激肽释放酶 （kallikrein） 的产生，进而抑制缓激肽 （bradykinin） 的产生 ，而缓激肽的过度产生会导致遗传性血管性水肿 （HAE） 的发作。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 （IND） 申请。这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。 不久前，Intellia Therapeutics公布了NTLA-2002 1/2期研究的长期随访数据 ………………………………