直播推荐 | AAV时代：高效、安全，基因传递的‘智造’之旅

主要观点总结

本文介绍了基因治疗中腺相关病毒（AAV）的应用和发展趋势，以及与之相关的质量控制、病毒清除研究、上游细胞培养等方面的知识。文章还介绍了三位嘉宾的背景和分享内容。

关键观点总结

关键观点1: 腺相关病毒在基因治疗中的应用和发展趋势

腺相关病毒是基因治疗领域的热门载体之一，具有安全性好、免疫原性低等优点，越来越多的临床试验将其用于各种治疗。但其制造过程存在一系列挑战，如生产工艺放大难、纯化难等。

关键观点2: rAAV基因治疗产品的质量控制与评价

质量控制是确保rAAV基因治疗产品安全有效的关键，包括病毒清除研究、载体制备工艺流程等。嘉宾戴阳光博士将分享关于rAAV基因治疗产品的质量控制与评价的内容。

关键观点3: 病毒清除研究策略和案例解析

病毒清除研究是确保AAV产品安全的重要组成部分。嘉宾贺丽红博士将分享关于解锁AAV产品安全密码：病毒清除研究策略与案例解析的内容。

关键观点4: AAV上游细胞培养策略

AAV上游细胞培养是AAV生产过程中的一个重要环节。嘉宾周先礼老师将分享关于AAV上游细胞培养策略的内容，包括细胞培养经验、关键要点等。

关键观点5: 嘉宾介绍

文章还介绍了三位嘉宾的背景和分享内容，包括他们的专业背景、工作经验、成就等。

文章预览

基因治疗是目前最热门的治疗领域之一，其中，腺相关病毒在基因治疗领域的发展势头日益强劲。 腺相关病毒 （Adeno-associated virus, AAV） 是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。 重组腺相关病毒载体（recombination AAV, rAAV） 是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体，是当前基因治疗产品中常用的病毒载体之一。 由于AAV病毒载体具有 安全性好、免疫原性低、能感染分裂细胞和非分裂细胞、能介导基因的长期稳定表达 等优点，越来越多的临床试验将其用于各种治疗。不过，制造出一种安全有效的AAV疗法并不容易。AAV病毒载体的生产是一个复杂的过程，病毒载体生产纯化存在生产工艺放大难、纯化难、稳定性差等一系列问题与挑战。 ………………………………