小核酸如何 “撼动”血液病治疗范式？

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丨来源：猎药人俱乐部 在从罕见病进军常见代谢病后，血液病领域也有望于近两年迎来小核酸疗法上市。 5月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 赛诺菲（Sanofi）、Genzyme公司联合申报的1类新药fitusiran注射液上市申请获得受理。 该产品是赛诺菲管线中第一款申报上市的RNAi疗法，也是血友病领域首款RNAi疗法。 2018年，赛诺菲以116亿美元收购刚上市1年的Bioverativ，从此高调入局罕见血液病领域并占据重要地位。 随着fitusiran申报上市， RNAi疗法有望 为赛诺菲在血液病管线再下一城。 我国血液病领域小核酸药物研发也不断传来好消息。5月29日， 瑞博生物宣布其 抗血栓siRNA药物 RBD4059获得欧洲药品管理局 （EMA） II 期临床试验许可。 血液疾病是一类涵盖范围广泛的疾病，该类疾病具有不同的起源、症状和治疗方法。例如，影响凝血功能和血 ………………………………