治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果

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2024年7月24日 医麦客新闻 eMedClub News 7月22日，Ionis Pharmaceuticals（以下简称“Ionis”）宣布了其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在治疗天使综合症（AS）患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果，并透露将于2025年上半年启动3期临床试验。 据披露结果显示， Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。虽然天使综合征患者的部分症状可以通过现有药物改善，但 目前仍无获批 ………………………………