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据美通社报道,基因治疗领域领军人物 James Wilson 即将离开宾夕法尼亚大学, 全身心投入创业实体中。 他曾在该校领导基因治疗领域规模最大、最具影响力的学术团体之一。 Wilson 40 年前就开始从事基因治疗工作,1993 年他被聘用到宾夕法尼亚大学,并创建了第一个也是最大的基因治疗学术项目。他的实验室发现了灵长类动物中的一种病毒,称为腺相关病毒 (AAV),可以将其改造成非常有效的基因递送载体。这些载体已成为首选的技术平台,并为基因治疗领域的近期复兴奠定了基础。 Wilson 还通过建立 8 家生物技术公司,积极促进这些新基因治疗平台的临床和商业开发。他的研究重点是罕见遗传疾病,包括囊性纤维化、血脂异常、各种神经系统疾病和肝脏代谢疾病,以及解决边缘人群患者尚未满足的需求。迄今为止,他团队的成就包括 3 种 FDA 批准
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