主要观点总结
Capricor公司计划为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的细胞疗法deramiocel（CAP-1002）提交生物制剂许可申请。DMD是一种遗传性疾病，deramiocel由同种异体心球源性细胞组成，在肌营养不良症和心力衰竭中有显著效果。该公司已获FDA的孤儿药资格认定和再生医学先进疗法认定，计划将这一疗法推向市场，为DMD患者提供新的治疗选择。同时，欢迎参加2025IBI EXPO大会，这是一个关于生物创新药产业大会，将涵盖细胞与基因治疗等前沿技术的交流探讨。
关键观点总结
关键观点1: Capricor公司计划提交生物制剂许可申请
Capricor公司为治疗杜氏肌营养不良症心肌病的细胞疗法deramiocel（CAP-1002）计划提交生物制剂许可申请，预计在2024年10月开始提交，年底完成全部提交。
关键观点2: 关于DMD和deramiocel的介绍
DMD是一种遗传性疾病，特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症。Deramiocel由同种异体心球源性细胞组成，在肌营养不良症和心力衰竭中发挥强大的免疫调节、抗纤维化和再生作用。
关键观点3: deramiocel的临床研究数据
Deramiocel的临床研究数据显示，它能改善与心功能预后高度相关的多项指标，包括左心室射血分数、左心室收缩末期容积和左心室舒张末期容积。此外，在接受4剂CAP-1002的DMD晚期年轻男性中，骨骼肌和心肌功能均有所改善。
关键观点4: 欢迎参加2025IBI EXPO大会
大会将邀请300+演讲嘉宾，开设30+场论坛活动，涵盖细胞与基因治疗等前沿技术的交流探讨，联动多方力量，推动前沿创新从科研向产业转化。
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点击图片免费报名 2025 IBI EXPO 2024年9月26日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，Capricor公司宣布，与美国FDA近期的会议结束后，打算根据现有的心脏和自然病史数据为其研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）提交生物制剂许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病患者。该公司计划在2024年10月启动递交BLA申请，并在2024年底完成全部提交。 DMD是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症。DMD的病理生理是由功能性肌营养不良蛋白的产生受损驱动的，而肌营养不良蛋白通常是肌肉中的一种结构蛋白。肌细胞中功能性肌营养不良蛋白的减少导致显著的细胞损伤，最终导致肌细胞死亡和纤维化替代。DMD心肌病是杜氏心肌病患者死亡的主要原因。目前还没有批准的 DMD心肌病疗法。 2025（第三届）生物创新药产业大会
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