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原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。尽管目前 ITP 的二线治疗药物如促血小板生成药物(rhTPO/TPO-RA)、CD20 单抗等能为患者带来疾病缓解,但这些治疗手段在维持疗效、肝毒性风险及起效时间上仍存在局限 [1] ,对于接受过系统性治疗的 ITP 患者仍存在未被满足的治疗需求。 索乐匹尼布(sovleplenib)是一种选择性脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,能调节自身免疫系统从而减少血小板的破坏,这与 ITP 发病机理较为匹配。2024 年欧洲血液学会(EHA)上公布的索乐匹尼布治疗 ITP 的 III 期 ESLIM-01(NCT05029635)研究结果显示,索乐匹尼布总体应答率 71%,24 周持续应答率 48.4%。索乐匹尼布治疗 ITP 具有良好疗效和安全性 [2] 。此次数据的公布有望推动中国 ITP 患者的治疗格局的
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