有望治愈1型糖尿病的细胞疗法；首个通过基因编辑在肝细胞DNA中插入整个基因的婴儿获得完全缓解…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。 Sana Biotechnology公司开发的 同种异体原代胰岛细胞疗法UP421 在未对患者进行免疫抑制的情况下，被成功移植到 一名1型糖尿病患者身上，实现了 成功存活并能正常发挥功能。体内基因编辑领域迎来重要里程碑，首个通过基因编辑，在肝脏细胞的DNA中插入整个基因的婴儿在接受治疗后12周获得完全临床缓解。 RheumaGen公司宣布完成1500万美元的A轮融资，所得资金将用于支持其用于治疗 类风湿性关节炎的一次性、治愈性疗法RG0401的1期临床试验。 本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅 供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ Capricor Therapeutics公司宣布，已完成向美国FDA提交 生物制品许可申请 （BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002） ………………………………