概念验证失败，公司直接倒闭

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近日，根据多家外媒报道，成立不到4年的tRNA技术Biotech HC Bioscience已宣布倒闭。这家公司曾先后受到ARCH Venture Partner和武田等明星资本和大药厂看重，并在去年5月时在ASGCT大会上宣布了临床前数据，本预计2025年年初申报临床，然而才过去半年多，公司就彻底停摆。 公司联合创始人兼CEO Leslie Williams在回复媒体的邮件中表示，公司在完成A型血友病项目的关键动物研究并评估数据后，鉴于靶向递送技术挑战等多重因素，决定停止该项目开发。而经综合评估潜在发展路径与战略考量后，最终决定全面终止业务运营。 如此来看，应该是公司的tRNA技术未能实现技术验证。 公司tRNA技术介绍 HC Bioscience的tRNA技术主要是用于治疗由无义突变导致的罕见病的。 无义突变是单个核苷酸改变导致编码氨基酸的密码子转化为三个终止密码子之一（UAA、UAG、UGA）的变异类型 ………………………………