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渤健和Sage Therapeutics宣布，研究性药物SAGE-324（BIIB124）在临床2期试验KINETIC 2研究失败，未能达到治疗原发性震颤（ET）的主要终点。 SAGE-324，也称为BIIB124，是一种实验性神经类固醇药物，设计用于作为GABAA受体的正变构调节剂（PAM）。它通过结合突触和突触外的GABAA受体，增强GABA能系统的抑制活动，有望减少过度的神经元放电。 渤健在2020年投资 超过10亿美元 购买了Sage Therapeutics开发的两种实验药物，其中之一便是SAGE-324。 临床2期试验有147名参与者（129名单药治疗和18名辅药治疗）被随机分配到安慰剂、15 mg、30 mg和60 mg的剂量组，进行为期三个月的治疗。 数据显示，SAGE-324在基线至第91天的原发性震颤评分量表（TETRAS）性能子量表（PS）项目4（上肢）总分上，未能显示出统计学显著的剂量反应关系。与安慰剂相比，SAGE-324在TETRAS PS项目4总分或TETRAS日
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