又一款RNAi新药上市

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小编有话说 y 近年来，合成生物学的发展给健康医疗带来了颠覆性的变革。 而RNAi药物就是合成生物学在医疗领域应用的一个典型示例，通过人工设计、改造或创建具有特定功能的分子发挥作用，从而给以往没有治疗药物的疾病带来新的希望，乃至改变现有的疾病治疗格局。 2025年3月28日，美国FDA批准RNAi新药 Qfitlia（ fitusiran）作为常规预防，以预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血发作频率，无论其有或无 因子VIII或IX 抑制剂。 Qfitlia作为一种RNAi基因沉默疗法，不同于现有的凝血因子代替疗法， Qfitlia直接靶向沉默 SERPINC1 基因的mRNA，抑制患者肝脏中抗凝血酶的产生，从而减少患者出血。 Qfitlia由Alnylam公司原研，后授权给赛诺菲。 因此，Qfitlia能够覆盖血友病A和血友病B的患者，拥有更广泛的患者群体。此外，较其他现有的药 ………………………………