可治疗朊病毒病，博德研究所开发表观遗传编辑工具，消除80%以上朊病毒蛋白

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朊病毒病是一种致命的神经退行性疾病，由大脑中的朊病毒蛋白错误折叠引起。目前尚无治疗方法。 近日，博德研究所的研究人员开发了一种新工具，可以在不编辑基因序列的情况下沉默基因，并利用它来开发治疗朊病毒病的方法。相关文章以题为“ Brainwide silencing of prion protein by AAV-mediated delivery of an engineered compact epigenetic editor ”发表于 Science 期刊。 团队设计了一种称之为 CHARM 的技术， 只需一次静脉注射，就可以穿过患有朊病毒病小鼠的大脑，消除 80% 以上的朊病毒蛋白。 先前的研究表明，只要消除 21% 的蛋白质就可以改善症状。 该研究由博德研究所科学家 Sonia Vallabh 和其丈夫 Eric Minikel 领导，他们一直在竞相研发一种治疗朊病毒病的方法。12 年前，在 Vallabh 的母亲因遗传性朊病毒病去世后，两人一起重新接受培训，成为科学家，随后他们了 ………………………………