接受蓝鸟基因治疗的7名儿童患上了血癌

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患有罕见神经退行性疾病的儿童患者接受了bluebird bio公司的Skysona治疗，以减缓神经功能障碍的进展。六名患者发展为骨髓增生异常综合征，一名患者发展为急性髓系白血病。 根据周三在《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究，七名接受bluebird bio基因疗法Skysona治疗的儿童，这些儿童患有一种罕见且不断进展的神经退行性疾病——脑肾上腺脑白质营养不良症，发展出了血癌。 iStock,  Love Employee 七个血液恶性肿瘤病例中有六个被诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），这些病例在Skysona治疗后14至92个月之间出现。另一名患者在57个月时被诊断出急性髓系白血病（AML）。随后六名患者接受了干细胞移植治疗，其中一例因移植物抗宿主病而死亡。单独的AML患者仍然存活，并对移植显示出良好的反应。 研究人员表示，新出现的血癌与癌症相关基因中的克隆载体 ………………………………