《科学》：重大突破！为了改写家族命运，博德研究所科学家开发出有望治愈致命朊病毒病的新疗法

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*仅供医学专业人士阅读参考 朊病毒病是一种由内源性朊病毒蛋白PrP的错误折叠引起的罕见致命性神经退行性疾病 ，包括克雅氏病（CJD）、致死性家族性失眠症（FFI）、克鲁氏症等。这些疾病可以通过自发、遗传传递或感染传播（例如疯牛病）发生。目前朊病毒病尚无行之有效的治疗方法，不过动物实验为我们指明了方向，即 通过降低神经元中PrP的表达可以阻止疾病进展 。 美国麻省理工学院的Jonathan S. Weissman和Broad研究所的Sonia Vallabh等人前几日发表在顶刊《科学》的最新论文[1]， 首次展示了一种名为CHARM （Coupled Histone tail for Autoinhibition Release of Methyltransferase） 的表观遗传编辑技术。 CHARM系统通过腺相关病毒（AAV）进行递送， 可以在不改变基因组序列的情况下，持久关闭小鼠大脑中的朊病毒蛋白表达，导致全脑范围内高达80%的朊病毒蛋白减少，这 ………………………………