近20亿美元！罗氏布局阿尔茨海默病AAV基因疗法

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近日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）与基因疗法公司 Sangamo Therapeutics （以下简称“Sangamo”）签署了一项协议，旨在开发包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的基因疗法。 根据协议条款，Sangamo 授予基因泰克对 Sangamo 专有的锌指蛋白（ZFP）技术的独家许可，通过这项技术可以设计出靶向tau基因的药物，tau基因与阿尔茨海默病密切相关。此外，Sangamo 还同意独家授权基因泰克使用能够高效穿透血脑屏障的神经嗜性腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB。 STAC-BBB 是 Sangamo 通过在食蟹猴模型体内筛选开发出的一款AAV衣壳。与传统用于中枢神经系统（CNS）基因递送的 AAV9 衣壳相比，STAC-BBB 在中枢神经元中驱动转基因表达的能力提升了 700 倍（见下图）。 Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 表示，Sangamo 多年来一直在开拓基因医学领域，致力于应对目前治疗选择有限的破坏 ………………………………