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阿尔茨海默病已成研发墓场;Nature呼吁:重新思考其治疗研发的评估策略!

生命科学技术摘集  · 公众号  ·  · 2024-06-16 06:46
    

主要观点总结

本文关注阿尔茨海默病(AD)的研究进展,介绍了疾病的背景、现状、治疗方法以及新的评估方法的探索和应用。文章讨论了生物制药公司在AD治疗药物研发方面的投入和失败率,介绍了目前主要的两类治疗药物以及存在的问题。同时,文章重点介绍了一种新的评估方法——以时间为基准的评估方法,包括其意义、应用、在临床试验中的使用以及可能的影响。此外,文章还提到了其他公司和专家对这一评估方法的关注和应用。

关键观点总结

关键观点1: 阿尔茨海默病(AD)是一种进行性的神经退行性疾病,目前全球有约3200万人受其影响。

AD特征为大脑中的β-淀粉样蛋白(Aβ)积累,导致神经细胞损伤和认知功能逐渐下降。

关键观点2: 生物制药公司在AD治疗药物研发方面投入巨大,但失败率高达95%。

目前的治疗药物主要分为症状性治疗药物和疾病修饰性药物(DMTs),前者主要缓解症状,后者旨在调控疾病的根本致病因素。

关键观点3: 以时间为基准的评估方法是一种新的AD治疗效果评估方法。

该方法通过测量药物治疗能够延缓疾病进展的时间来评估其疗效,更全面地反映药物效果,尤其在早期阶段。

关键观点4: 以时间为基准的评估方法的应用已经得到验证。

这种方法不仅提升了慢性进展性疾病治疗效果的量化能力,而且通过提供直观的“时间节省”数据,帮助患者和家属更清晰地认识到治疗的益处。

关键观点5: 这种评估方法具有普适性,可应用于其他慢性疾病。

随着对疾病的研究不断深入,新的证据有可能修改或推翻之前的结论。


文章预览

Bringing medical advances from the lab to the clinic. 关键词: AD;DMTs; Natur e Index 点击👆,关注阿尔茨海默病研究进展 阿尔茨海默病( AD) 是一种进行性的神经退行性疾病, 目前全球约有3200万人受其影响,随着老龄化的加深而不断上升 。 这种疾病的特征是大脑中的β-淀粉样蛋白(amyloid,Aβ)积累,导致神经细胞损伤和认知功能逐渐下降。此外,也给其护理者带来了沉重的心理和经济负担。 图1. 各国阿尔茨海默病的DALY/10万人 阿尔茨海默病(AD)患者数庞大,对患者及其家庭危害极大;所以生物制药公司纷纷投入巨资研发治疗AD的新药。但截止到2021年,尽管投入了425亿美元用于AD治疗药物研发,但失败率高达95%! ▽ 截止到2021年,仅生物制药公司就先后投入了425亿美元用于阿尔茨海默病的治疗药物研发,但失败率高达95%! 图2. AD药物开发成本 目前,AD治 ………………………………

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