mRNA-LNP工程化血小板疗法新进展，Pieter Cullis团队实现超生理浓度血浆转染！

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撰文：Vergil 编辑：RNAScript 排版：三姐夫 血小板具有炎症组织和肿瘤的天然趋向性，使其可以扩展为一种细胞疗法。相较于现有的临床细胞疗法，血小板更易获得。依靠干细胞培养即可大量获取，并保留循环血小板的重要功能。然而，对血小板进行基因改造以表达治疗性蛋白质的治疗思路仍存在障碍，迄今没有对供体血小板进行基因改造的有效方法。无论是电穿孔、病毒载体还是商业转染试剂，都无法成功编辑供体血小板以表达外源性蛋白质。 血小板具有翻译活性，可依靠内源性mRNA合成新的蛋白质，具备实现外源性蛋白质生产的自然特性。早前就有研究尝试采用mRNA-LNP转染血小板，证明了该途径的可行性，然而，所得的工程化血小板并不能在体内/外观察到蛋白质表达。 2023年12月1日， 不列颠哥伦比亚大学血液研究所联合Pieter Cullis团队 针对血小板 ………………………………