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CRISPR-Cas系统 是原核生物用来抵抗外来遗传元件(如噬菌体和质粒)的天然免疫机制,自2012年首次展现“基因剪刀”功能以来,已成为生命科学基础研究、农作物改良和基因治疗的关键技术。研究人员正在不断探索更高效、小型、靶向性强的新型基因编辑系统,以扩展其在基因编辑和治疗领域的创新应用。新系统的发现和开发为CRISPR技术开拓了更多可能性,加速了其在基础研究和临床转化中的应用。 在V型CRISPR系统的众多亚型中,存在以Cas12a为代表的一类特殊的 Cas12同源蛋白 。这些蛋白具备独立加工crRNA的能力,无需额外的RNA酶或tracrRNA,因此其生成的gRNA较短(约45nt),构成自加工pre-crRNA的CRISPR系统。类似的蛋白还包括Cas12i、Cas12h、Cas12j和Casλ。它们的共同特点是:1)具备RuvC D-E-D核酸酶活性位点,2)具备DNA切割和编辑能力,3)无需tracrRNA,4)具
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