原研创新探索肾性贫血治疗新策略

主要观点总结

本文介绍了翰森制药自主研发的1类创新药培莫沙肽（圣罗莱®）获国家药品监督管理局批准上市的消息。培莫沙肽是一种聚乙二醇化促红细胞生成素模拟肽（EMP），用于治疗因慢性肾脏病引起的贫血。文章回顾了培莫沙肽的研发历程，介绍了其临床有效性及安全性，并探讨了其未来展望。同时，文章还介绍了参与研究的复旦大学附属中山医院肾内科的丁小强教授团队的相关情况。

关键观点总结

关键观点1: 研发历程

培莫沙肽的研发基于科学家通过随机噬菌体展示肽库及亲和力筛选分离出一种能够结合和激活促红细胞生成素受体的小肽，其研发历程经过了多年，包括全球曾进入临床阶段的三种EPO模拟肽的对比研究。

关键观点2: 临床有效性及安全性

培莫沙肽在透析和非透析CKD贫血患者中的疗效与安全性得到了多项临床研究的证实。研究表明，培莫沙肽能够有效提高患者的血红蛋白水平，且安全性良好。

关键观点3: 未来展望

作为一种全新机制的肾性贫血新药，培莫沙肽的基础机制和临床研究方面仍有许多值得深入探索的方向。未来，随着培莫沙肽临床证据的不断增加，将为EMP的应用提供更多的线索和循证依据。

文章预览

2023 年 6 月 30 日，翰森制药自主研发的 1 类创新药培莫沙肽（圣罗莱 ® ）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，包括未接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的成人非透析患者，及正在接受短效促红细胞生成素（EPO）治疗的成人透析患者 [1] 。与目前广泛使用的重组人源促红细胞生成素（rHuEPO）以及低氧诱导因子-脯氨酸羟化酶抑制剂（ HIF-PHIs）类药物不同 ，培莫沙肽是一种人工合成的小分子药物——聚乙二醇化促红细胞生成素模拟肽（EMP） [2] ，而且是目前全球唯一获批上市的 EMP，作为一种全新结构的民族创新药，引起了国内肾科医生的广泛关注。为此，本文邀请复旦大学附属中山医院肾内科丁小强教授团队对 EMP 的研发历程进行回顾和介绍。 01 研发历程 早在 20 多年前，《科学》（Science）杂志发表了 ………………………………