专栏名称: RNAScript
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mRNA体内原位细胞疗法陆续进入临床阶段,企业们能否赶上这趟“早班车”?

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-08-01 17:30
    

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撰文:Vergil 编辑:RNAScript 排版:三姐夫 原位CAR细胞疗法是一种直接在患者体内编辑患者免疫细胞的创新方法。 该疗法通过系统给药将表达嵌合抗原受体 (CAR) 的mRNA或工程化病毒基因 (转基因) 靶向递送至体内原位的免疫细胞,使它们能够原位表达特定表面蛋白靶向/攻击癌细胞,让细胞治疗过程免于复杂且耗时的离体处理。 这一策略不但可以为患者减少治疗周期,节省时间,且施行相对简单,由于mRNA瞬时表达的特性,还可以规避移植细胞与宿主间的反应以及制造相关的复杂问题。 现有的原位CAR细胞疗法所使用的载体技术各有不同,主要包括慢病毒载体 (LV) 、腺病毒相关载体 (AAV) 、合成聚合物纳米载体 (NC) 和脂质纳米颗粒 (LNP) 。 现有经小鼠模型验证有效的原位CAR递送技术 目前原位细胞疗法的竞争还处于早期阶段。尽管具备强劲 ………………………………

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