主要观点总结
本文介绍了一项由徐沪济教授领导的研究团队开创的CAR-T细胞疗法新突破，该疗法针对系统性硬化症等自身免疫性疾病，利用健康捐赠者的免疫细胞创建现货型的CAR-T细胞产品，实现了在患者身上的成功治疗。三名接受该疗法治疗的患者达到了长期缓解，其中包括一名患有严重自身免疫病的男性患者张和平。该研究克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长、失败风险高等痛点，为CAR-T细胞疗法在自身免疫病治疗领域的发展开辟了新的方向。
关键观点总结
关键观点1: 研究背景
近年来，CAR-T细胞疗法在癌症免疫治疗领域取得突破，但在自身免疫病治疗方面仍面临价格昂贵、生产规模有限等问题。
关键观点2: 研究目的
研究旨在利用健康捐赠者的免疫细胞创建现货型的CAR-T细胞产品，以扩大生产规模、降低生产成本和时间，实现量大价廉的CAR-T细胞疗法。
关键观点3: 研究方法
研究团队从健康捐赠者中提取T细胞，通过基因工程技术改造，使其具备靶向攻击自身抗体能力，再将改造后的CAR-T细胞注入患者体内进行治疗。
关键观点4: 研究结果
三名接受该疗法治疗的患者达到了长期缓解，其中一名患有严重自身免疫病的男性患者张和平在接受治疗后症状显著改善。
关键观点5: 研究意义
这项研究克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长、失败风险高等痛点，为CAR-T细胞疗法在自身免疫病治疗领域的发展开辟了新的方向，具有极大的临床价值和前景。
文章预览
本文作者：云也 张和平（化名）是一名来自上海的 57 岁的男性患者。 他的皮肤，正像涂了水泥一样迅速变得僵硬。 除了愈演愈烈的疼痛，逐渐硬化的皮肤让他渐渐不能自己穿衣服，抬不起手，直到张不开嘴。 这是系统性硬化症，也称为硬皮病，无法根治。像张和平这样年龄较大的弥漫型患者，通常在多年病痛折磨后，死于多系统损害。 但张和平是幸运的，他得到了一次特殊的治疗。 接受治疗 3 天后，他的皮肤竟然就开始松弛，再次张开了嘴巴，手指都能动了。治疗 2 周后，他甚至已经可以回归工作。 S0103，这是他在这次神奇治疗中的编号。 他在这批治疗中是第 3 个患者，也是最后一个。也就是这项「小」研究，是一个庞大中国团队多年努力取得的全球首创性成果。 目前的 CAR-T： 一针百万元的希望之星 今日， Nature 公布了 2024 年度十大人物
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