Arcturus吸入型囊性纤维化mRNA疗法2期临床试验申请获FDA批准

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2024年9月3日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc. （简称“公司”、“Arcturus”，纳斯达克股票代码：ARCT） 宣布， 美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准公司用于 治疗囊性纤维化 （CF） 的候选药物ARCT-032的研究性新药申请 （IND） ， 使公司能够启动一项 2期多次递增剂量研究 ，以评估ARCT-032在囊性纤维化患者中的安全性、耐受性和有效性。 囊性纤维化 是一种在世界范围内流行的缩短寿命的疾病。囊性纤维化跨膜电导调节因子 （CFTR） 基因突变导致气道中CFTR蛋白和/或功能减少或缺失，导致氯离子转运不足以维持气道表面稳态。CF粘液更难清除，从而堵塞气道并导致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的并发症。许多CF患者的护理标准包括CFTR调节剂。美国有近40,000人，全球有超过105,000人患有CF。由于CFTR蛋白功能障碍或缺失和/或药物不耐受，大约15%的CF ………………………………