RNAi三巨头：不同战略下的云泥殊路

文章预览

RNAi现象发现于上世纪90年代初期， 早在1998年，科学家AndrewFire和CraigMello在线虫中首次揭示了RNAi现象，两人因此2006年获得诺贝尔生理医学奖 。 在诺奖的影响下， 罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲等大药厂纷纷进入 RNAi 领域 。但 随后却因siRNA的不稳定性、潜在的免疫原性及高效体内递送技术的缺乏，小核酸药物的发展一度在2009年至2013年陷入低谷期。 经历过低谷期的 Alnylam、 Arrowhead、Dicerna等公司，纷纷潜心技术，在低谷期结束后，逐渐成长为 RNAi领域的三巨头。从技术路线上看， 三家企业专利多存在交叉授权， 抑制效率，毒副作用等 大同小异，适应症的选择也多有重合。 三家企业之间的最主要区别在于同一适应症下，选择靶向的基因不同，以及临床执行能力的高低，而非技术方面的差异。但 三家企业的发展却天壤之别， Alnylam业已成为市值300多亿美 ………………………………