64%临床成功率，你信吗？

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▲扫描二维码报名 PREFACE 前言 一生九死，是对创新药研发最好 的概括。 根据BIO等组织发布的关于药物临床开发成功率的报告，其在统计完9704个药物的1.27万个临床开发项目后发现，2011年至2020年十年间，药物开发项目从1期临床到获得FDA批准上市的成功率平均为7.9%，所需要的时间平均为10.5年。 RNAi药物的出现，打破了这一生九死的局面。 由于根据碱基互保配对原则，RNAi药品开发类似编程，相比小分子或单抗等生物制剂开发成功率，高得不是一点半点。RNAi领头羊Alnylam的临床转化成功率（1期到3期累计）高达64.3%，并且，目前全球获批的5款RNAi药物原研皆出自Alnylam之手。 RNAi让我们处在了一个新的时代入口。当然，尽管其机制和成功率具有颠覆性，但更多选手还处在证明自己的阶段。 换句话说，Alnylam超高的临床成功率背后，既离不开RNAi药物机制的本 ………………………………