主要观点总结
Immusoft公布了其工程化B细胞疗法ISP-001治疗1型黏多糖贮积症（MPS I）患者的积极结果。首位接受治疗的患者显示出疾病生物标志物指标的改善，并在接受ISP-001治疗8个月后停止使用标准酶替代疗法（ERT）。MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，ISP-001是一款经过基因工程改造的自体B细胞疗法，可生成治疗性蛋白。临床试验结果显示患者生物标志物改善，耐受性良好。
关键观点总结
关键观点1: Immusoft公布工程化B细胞疗法ISP-001的积极结果。
ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法，治疗MPS I患者取得显著成效。
关键观点2: MPS I患者的疾病生物标志物改善。
首位接受ISP-001治疗的患者，其尿液中的多糖疾病生物标志物水平降低到正常范围内，脑脊液中的硫酸乙酰肝素水平也显著降低。
关键观点3: ISP-001治疗可改善患者症状。
患者表现出6分钟行走检测改善和肩部活动范围的改善，且在停止使用标准ERT疗法后，这些改善得到维持。
关键观点4: ISP-001的耐受性良好。
截至2024年9月19日，尚未报告任何不良事件。
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▎药明 康德内容团队编辑 日前，Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症（MPS I）患者的积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 初步数据显示，该患者的疾病生物标志物指标获得改善，在接受一次ISP-001治疗8个月后，已停止使用标准酶替代疗法（ERT）。 MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。当糖链无法分解时，它们会在细胞中积聚并造成渐进性损伤，这种积聚会发生在包括大脑的组织中。在最严重的情况下，受影响的儿童在确诊后很少生存超过十年。 ISP-001是一款经过基因工程改造的自体B细胞疗法，使用非病毒载体将表达α-L-艾杜糖苷酶的转基因引入B细胞中，让经过改造的B细胞生成治疗性蛋白
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