12月，7款创新药将获FDA批准！

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点击蓝字 关注我们 　　 转眼之间，12月已经来临，展望12月，预计有7款创新药有望获美国FDA批准。根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定，涉及适应症包括遗传性血管水肿(HAE)、家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、短肠综合征(SBS)等。   　　其中来自 CSL公司的Garadacimab 是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体(FXIIa mAb)，适用于HAE患者的长期预防性治疗。该药物被设计以每月一次皮下注射的方式用于HAE相关发作的预防性治疗。当FXII被激活时，它会启动导致水肿形成的级联反应。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比，garadacimab能够独特地抑制血浆蛋白FXIIa，将HAE的级联反应从源头进行抑制。   　　Garadacimab3期临床研究VANGUARD的数据显示，与安慰剂组相比，每月使用一次garadacimab的患者的HAE月发作率在统计学上较低——平均 ………………………………