中国首个：锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可

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锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。 此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。 根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。 相 ………………………………