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同一天,两项临床进展,一笔融资,这家自免CAR-T细胞疗法公司“赢麻了”

医药魔方Pro  · 公众号  ·  · 2024-07-02 21:58

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7月2日,Cartesian Therapeutics宣布其mRNA CAR-T疗法(Descartes-08)治疗自身免疫疾病(重症肌无力)的IIb期试验取得积极顶线结果。 试验达到了具有统计学意义的主要终点,在接受Descartes-08治疗的重症肌无力患者中,有71%的患者在第3个月时观察到重症肌无力综合(MGC)评分有临床意义的改善,而安慰剂组为25%。且在接受Descartes-08治疗的患者中,观察到长达六个月的深度和持久反应。 Descartes-08是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法(mRNA CAR-T)。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法相比,mRNA CAR-T给药设计为不需要化疗预处理,并且临床前/临床研究已观察到具有可预测和可控的药代动力学,可允许门诊给药,能有效避免基因组整合和癌症转移的风险。 Descartes-08此前被FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)资格和孤儿药资格,用于治疗重 ………………………………

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