首款！FDA批准“老药”上市

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转自：FDA 编辑：水晶 2月21日，美国FDA批准Ctexli（chenodiol）用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。 根据FDA新闻稿， Ctexli是FDA批准的第一个治疗CTX（一种非常罕见的脂质贮积病）的药物。   CTX是一种遗传代谢疾病，由称为CYP27A1的基因突变引起，导致酶缺乏，而酶对身体分解脂肪的能力很重要。由于肝脏中胆汁酸的产生减少，CTX患者无法以正常方式分解胆固醇，导致非典型胆固醇代谢物（胆固醇分解产生的物质）沉积在身体的各个部位，包括大脑、肝脏、皮肤和肌腱，导致这些器官和组织受损。 Ctexli致力于补充其中一种胆汁酸的缺乏水平，减少被认为导致CTX临床异常的胆固醇代谢物的异常沉积。   在一项双盲、安慰剂对照、随机交叉戒断试验中评估了Ctexli治疗CTX患者的疗效。为期24周的试验表明，与安慰剂治疗相比，每天3次250毫克的Ctexli治疗导致血浆 ………………………………