国内首款基因治疗药物，申报上市！

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2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（信念医药）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。 此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，中国医药产业也有望正式进入基因疗法时代。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。 本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BB ………………………………