全球首次！《柳叶刀》：“百变细胞”恢复人类视力，开启眼部再生疗法新篇章

主要观点总结

本文主要介绍了利用诱导多能干细胞（iPSCs）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的临床研究。研究表明，通过移植iPSCs分化的角膜上皮片层可以有效恢复视觉功能，且安全性较高。这是未来治疗角膜缘干细胞缺乏症的一种极具潜力的方式。

关键观点总结

关键观点1: 角膜缘干细胞的重要性及缺失原因

角膜缘干细胞是保持角膜透明和完整的关键因素之一，其缺失或功能障碍会导致眼表不适、视力下降等问题。灼伤、免疫疾病、遗传疾病等都可能是其原因。

关键观点2: 诱导多能干细胞在治疗角膜缘干细胞缺乏症的应用

日本大阪大学的研究团队成功利用iPSCs分化为角膜上皮细胞进行移植手术，为角膜缘干细胞缺乏症提供了有效的治疗方式。这种方法避免了供体来源有限和免疫排斥的问题。

关键观点3: 研究的具体成果和安全性问题

研究结果显示，接受治疗的4例患者疾病分期均有所改善，视力增强，角膜混浊情况改善。随访期间未发现临床免疫排斥反应或肿瘤形成，表明该治疗方式安全有效。

关键观点4: 研究的局限性和未来计划

尽管该研究获得了鼓舞人心的结果，但数据仅来自4例患者，仍需进一步的研究来验证其疗效和安全性。研究团队计划启动多中心临床研究，以明确该治疗方式在更广泛群体中的效果。

文章预览

▎药明康德内容团队编辑 角膜是位于眼球最前端的结构，可保护其他所有眼球结构，避免受到外伤。 角膜缘干细胞（LSCs）不断分裂、分化，持续补充脱落的角膜细胞，从而使角膜保持透明和完整，这是我们获得清晰视力的关键因素之一 。 灼伤、免疫疾病、遗传疾病等原因，可能导致角膜缘干细胞缺失或功能障碍，引起眼表不适 、视力下降、畏光，甚至失明。通过移植手术补充角膜缘干细胞是主要治疗方法，比如用另外一只健康眼的结膜角膜缘组织自体移植，但这种方式供体来源非常有限，还需要使用全身免疫抑制剂防止免疫排斥，成功率也较低。因此，探索更合适的治疗方式是临床研究热点。 多能干细胞具有自我更新和分化成人体内几乎所有细胞类型的能力，堪称“百变细胞”。 2019年，日本大阪大学Kohji Nishida团队成功利用诱导多能干细胞（ ………………………………