FDA 发布寡核苷酸药物的非临床安全性评价指南草案

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美国 FDA 于 11 月 12 日发布了 《基于寡核苷酸的疗法的非临床安全性评价》指南草案 ，概述了 FDA 对于药理学和药代动力学特征以及开展不同毒性研究的期望。 FDA 指出，“寡核苷酸药物给非临床安全性评价带来了独特的挑战。尽管目前针对小分子药物和治疗性蛋白质的指南可能提到了寡核苷酸药物，但本指南提供了针对寡核苷酸药物非临床评价的详细建议，这些建议是基于 FDA 到目前为止对此类产品的经验而制定的。这些建议针对的是不同于小分子药物和治疗性蛋白质的寡核苷酸药物特征。” 指南具体概述了 FDA 对单链或双链寡核苷酸的想法。这些寡核苷酸可能是合成的或天然衍生的，具有天然或经过修饰的主链或核苷结构，可增加或减少蛋白质的表达和/或功能。 FDA 指出，该指南可能涉及反义、小干扰 RNA、microRNA、转移 RNA、诱饵和适体等寡核苷 ………………………………