工程化乳源外泌体负载核酸miR30d治疗肥厚型心肌病

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研究内容简介 miR30d-mEVs IMTP 改善AngII诱导的肥大性心衰 心力衰竭是一种全球性疾病，是肥厚型心肌病（HCM）常见的并发症之一。近年来，miRNA已成为包括心衰在内多种疾病的极具前景的治疗靶点。然而，现有的miRNA治疗方法（如基因转染或直接注射miRNA分子）因免疫原性高、半衰期短以及病毒载体易受抗体中和等问题，临床转化受到限制。细胞外囊泡（EVs）作为天然纳米颗粒，因其良好的生物相容性、低免疫原性、较长循环能力以及较高的抗中和抗体能力，被认为是下一代药物递送平台。其中，来源于牛乳的EVs（mEVs）因其低成本、安全性、高产率和易于大规模生产的特点，被认为是最具潜力的递送平台。 本研究开发了一种负载miR30d的、由心肌靶向肽功能化的乳源细胞外囊泡 —miR30d-mEVs IMTP ，用于治疗肥厚性心力衰竭。研究表明，静脉注射miR30d-mEVs IM ………………………………