“First-in-class”小分子达3期主要终点，即将递交监管申请

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▎药明康德内容团队编辑 Agios Pharmaceuticals公司日前宣布， “first-in-class”口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat，在3期临床试验ACTIVATE-Kids中达到主要终点。 这项研究评估了mitapivat治疗1至18岁PK缺乏症儿童的效果，这些患者不经常接受输血。试验数据显示，mitapivat达到了以血红蛋白应答为指标的主要终点。 ACTIVATE-Kids研究共纳入30例1至18岁患者，其中19例随机分配接受每天两次mitapivat治疗，11例接受匹配的安慰剂治疗。研究的主要终点为血红蛋白应答，定义为在双盲期间于第12、16和20周进行的预定评估中，两次以上评估的血红蛋白浓度与基线相比至少提升≥1.5 g/dL并持续保持。 试验数据显示， mitapivat组中有31.6%（6/19）的患者获得了血红蛋白应答，而安慰剂组这一数值为0%（0/11）。 此外，与安慰剂组相比， mitapivat组在多项溶血指标（间接胆红素、乳酸脱 ………………………………