首次！成功重复给药，体内CRISPR基因疗法完成临床概念验证

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，Intellia Therapeutics公布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在1期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平中位减少90%。根据新闻稿， 这是首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。 在1期试验中，三名初始患者在剂量递增阶段接受了0.1 mg/kg剂量的NTLA-2001，在第28天其血清TTR中位减少了52%。如预期，0.1 mg/kg剂量导致的血清TTR减少低于目标水平。所有三名患者在完成试验方案预定的两年观察期后，均接受了55 mg NTLA-2001的治疗。 患者在接受后续治疗28天后达到目标药效作用，其血清TTR中位减少了90%。与原始基线水平相较，患者的血清TTR中位减少达95%。 ………………………………