渤健/Sage特发性震颤新药II期研究失败

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7月24日，Sage Therapeutics和渤健共同宣布GABAA受体正向变构调节剂SAGE-324 (BIIB124) 治疗特发性震颤 (ET) 的II期KINETIC 2研究未达主要终点。 在主要终点 “特发性震颤评分评估量表（TETRAS）表现分量表（PS）的第4项上肢评分 ”上，ET患者从基线到第91天的变化没有统计学意义上的剂量反应关系。 此外，在TETRAS-PS第4项评分或 TETRAS日常生活活动 (ADL) 综合得分方面，任何剂量的SAGE-324与安慰剂相比均无统计学显著差异。 鉴于上述结果，Sage和渤健将终止正在进行的SAGE-324治疗ET的开放标签安全性研究，并且不打算进一步开展SAGE-324治疗ET的临床开发。两家公司正在评估针对其他潜在适应症的下一步措施（如果有的话）。 事实上，SAGE-324在首项治疗特发性震颤的II期KINETIC研究中达到了主要终点，但是疗效不够显著。KINETIC研究显示，接受SAGE-324的患者，上肢震颤幅度比 ………………………………