因安全风险，300万美元天价基因疗法遭FDA调查

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欢迎参加2024肝病新药联盟年会暨减重新药论坛！ 当地时间2024年11月17日，FDA发布公告，宣布将就经Skysona治疗后出现的血液系统肿瘤风险进行评估调查。 图片来源：FDA官网 Skysona （elivaldogene autotemcel ，eli-cel ） 为BlueBird 研发产品，于2022年9月获FDA加速批准上市，用于治疗一种罕见病——早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 （Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD） ，治疗费高达300万美元。 FDA公告中指出，其的确收到了相关临床试验报告，显示一些CALD患者在经Skysona治疗后，出现了血液系统肿瘤病例 （比如骨髓增生异常综合症和急性髓系白血病） 。并表示，FDA正在对已知的血液系统肿瘤风险 （包括导致严重后果如住院、需要异基因造血干细胞移植以及死亡的风险） 进行调查，并评估是否需要进一步的监管行动。 事实上，治疗后出现的血液系统肿瘤风险是这 ………………………………